Un nourrisson atteint d’une maladie orpheline a été le premier à être traité avec succès à l’aide d’une thérapie génique personnalisée reposant sur l’emploi de ciseaux moléculaires (Crispr), ont annoncé les scientifiques à l’origine de cette démarche jeudi. Une première mondiale à plus d’un titre, qui peut ouvrir les portes vers des thérapies « sur mesure ».

Quelques jours après sa naissance, son pronostic vitale était mauvais. Le petit KJ – surnom utilisé par ses parents dans les médias – n’avait qu’une chance sur deux de survivre à la maladie orpheline dont il souffrait… jusqu’à sa rencontre avec la thérapie génique et Crispr, un outil de manipulation de l’ADN (Auteur: Sébastian Seibt via France 24).

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